南方科技大学第一附属医院李斌团队《自然·通讯》:眼部递送负载羊毛甾醇合酶mRNA的脂质纳米粒用于白内障的治疗
BioMed科技
2025-09-30 16:49
文章摘要
本研究背景聚焦于白内障作为全球主要致盲眼病,目前缺乏有效药物治疗,手术干预存在诸多限制。研究目的是开发一种新型芳香化脂质纳米粒(tB-UC18 LNPs)作为mRNA递送系统,通过前房注射将编码人羊毛甾醇合酶的mRNA靶向递送至晶状体。实验结果表明,该制剂能显著提升晶状体内hLSS蛋白表达和羊毛甾醇水平,有效抑制晶状体蛋白聚集和细胞凋亡。在两种大鼠白内障模型中证实,该mRNA疗法能明显改善晶状体混浊度,且未引起明显眼部损伤或系统毒性,为白内障的非手术治疗提供了创新性解决方案。
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