糖尿病新疗法：CRISPR基因编辑细胞在人体内分泌胰岛素，且未引起排斥反应
Book学术
2025-09-12 13:52
文章摘要
背景：1型糖尿病是一种自身免疫疾病，患者需终身注射胰岛素，胰岛细胞移植虽可恢复胰岛素分泌但需免疫抑制药物，存在严重副作用风险。研究目的：Sana Biotechnology公司利用CRISPR-Cas12b基因编辑技术敲除供体胰岛细胞的HLA I/II并过表达CD47蛋白，旨在实现无需免疫抑制的异体细胞移植。结论：首例患者移植后12周内未出现免疫排斥，细胞持续分泌胰岛素，为1型糖尿病治愈提供新方向，但样本量小、周期短需进一步验证。
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