Cell丨一次失败ALS试验的分子启示——药物分布广泛但疗效甚微
BioArtMED
2025-09-11 14:30
文章摘要
背景：肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致命神经退行性疾病，其中C9orf72基因突变是最常见遗传形式，产生有毒RNA和二肽重复蛋白（DPRs）。研究目的：分析靶向C9orf72的反义寡核苷酸药物BIIB078在临床试验失败后的分子效果，探究其在中枢神经系统的分布、靶点抑制情况及未显疗效的原因。结论：BIIB078虽广泛分布于中枢神经系统，但未能减少毒性蛋白沉积和神经病理变化，反而引发持续炎症反应，并与RNase T2酶发生意外相互作用，表明当前治疗策略需优化。
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