Nat Neurosci：郭俊杰团队新研究为肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆提供了新的靶点和方向
brainnews
2025-09-07 09:23
文章摘要
背景：C9orf72基因的(GGGGCC)n核苷酸重复扩增是肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆最常见的遗传病因，产生毒性双肽重复蛋白导致神经元死亡。研究目的：阐明扩增重复序列逃避剪接切除的分子机制，探索治疗新靶点。结论：研究发现重复扩张通过异常剪接激活隐蔽剪接位点形成延伸外显子，SRSF1是关键调控因子，靶向异常剪接的治疗策略可显著降低毒性蛋白水平。
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