IF=53!上海交通大学王卓等团队合作取得新进展
iNature
2025-08-22 11:17
文章摘要
背景:急性早幼粒细胞白血病(APL)是急性髓系白血病的一种亚型,以PML-RARA融合基因为特征,曾是最致命的白血病之一。复方黄黛(RIF)作为中成药,是治疗儿童APL的重要药物,但其剂量和长期安全性在儿科人群中缺乏统一标准。研究目的:本研究通过多中心单臂临床试验(CCCG-APL-2017方案),评估RIF与全反式维甲酸(ATRA)联合治疗儿童APL的疗效、安全性及最佳给药策略。结论:研究证实,RIF 60 mg/kg/d剂量可维持稳定血浆砷水平,且控制白细胞计数在30×109/L以下能有效降低分化综合征风险。低危和高危组患者6年总生存率分别达100%和97.6%,证明该方案安全有效。
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