发布求助
文献互助 智能选刊 最新文献

Nature Biomedical Engineering：mRNA递送对人类造血干细胞进行体内基因组编辑

奇物论 2025-08-20 20:30
文章摘要
背景：基因修饰的自体造血干细胞移植是治疗β-地中海贫血和镰状细胞病的有效疗法，但存在获取高质量细胞困难、需毒性预处理等挑战。研究目的：开发无抗体靶向脂质纳米颗粒递送系统，通过静脉注射实现体内基因组编辑，重新激活胎儿血红蛋白表达。结论：LNP-168-ABE8e系统可实现高效安全的体内碱基编辑，显著诱导γ-珠蛋白表达，恢复红细胞健康表型，为血液疾病提供一次性治愈方案。
Nature Biomedical Engineering：mRNA递送对人类造血干细胞进行体内基因组编辑
查看文献： In vivo genome editing of human haematopoietic stem cells for treatment of blood disorders using mRNA delivery
查看期刊： Nature Biomedical Engineering
阅读全文
本站注明稿件来源为其他媒体的文/图等稿件均为转载稿，本站转载出于非商业性的教育和科研之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如转载稿涉及版权等问题，请作者速来电或来函联系。
推荐文献
Energy & Fuels Energy & Fuels
Issue Publication Information
DOI: 10.1021/efv039i032_1972052 Pub Date : 2025-08-14
IF 5.3 3区 工程技术 Q2 Energy & Fuels
Nature Biomedical Engineering Nature Biomedical Engineering
Engineered bacteria launch and control an oncolytic virus
DOI: 10.1038/s41551-025-01476-8 Pub Date : 2025-08-15
IF 28.1 1区 医学 Q1 Nature Biomedical Engineering
ACS Biomaterials Science & Engineering ACS Biomaterials Science & Engineering
Revealing Hidden Pathologies, Breaking Imaging Limits: Biomarker-Activated Nanoprobes Uncover Early Arthritis and Track Its Spatiotemporal Progression.
DOI: 10.1021/acsbiomaterials.5c00619 Pub Date : 2025-08-18
IF 5.5 2区 医学 Q2 ACS Biomaterials Science & Engineering
奇物论
8月26日相聚复旦！| 诺奖主编携手赵东元、郑南峰等编辑团队齐聚复旦，共探化学应对可持续发展与跨学科前沿
8月26日相聚复旦！| 诺奖主编携手赵东元、郑南峰等编辑团队齐聚复旦，共探化学应对可持续发展与跨学科前沿. 2025-08-20
Chem. Soc. Rev：提高光动力疗法的生物安全性
Chem. Soc. Rev：提高光动力疗法的生物安全性. 2025-08-20
南京农大陈世国AS: 揭示一种新型Tetramic acid类天然产物的生物合成途径及机制
南京农大陈世国AS: 揭示一种新型Tetramic acid类天然产物的生物合成途径及机制. 2025-08-20
Angew：分子转子基近红外二区TICTgens可实现线粒体靶向细胞焦亡诱导和免疫治疗的多模态监测
Angew：分子转子基近红外二区TICTgens可实现线粒体靶向细胞焦亡诱导和免疫治疗的多模态监测. 2025-08-20
Biomaterials：基于铜金属-有机框架的多面策略可协同铜死亡和双硫死亡以增强癌症治疗
Biomaterials：基于铜金属-有机框架的多面策略可协同铜死亡和双硫死亡以增强癌症治疗. 2025-08-20
最新文章
「国家杰青」崔光磊领衔！青能所/青科大/山师AM | 大分子硼基盐构筑致密界面实现长循环锂硫电池
「国家杰青」崔光磊领衔！青能所/青科大/山师AM | 大分子硼基盐构筑致密界面实现长循环锂硫电池 9小时前
IF=86.2！作者仅2人！她，ACS顶刊主编，重磅Nature超级综述！
IF=86.2！作者仅2人！她，ACS顶刊主编，重磅Nature超级综述！ 9小时前
最后一波特惠！催化计算限时返场，低至6折仅拼手速，HER、OER/ORR、CO2RR等反应均可计算！
最后一波特惠！催化计算限时返场，低至6折仅拼手速，HER、OER/ORR、CO2RR等反应均可计算！ 9小时前
超99.9%！崔屹院士，重磅EES！
超99.9%！崔屹院士，重磅EES！ 9小时前
热门类别
综合性期刊 物理 法学 地球科学 历史学
相关文章
人形机器人市场迎来爆发，超精密机床成核心赛道 两院院士增选，有效候选人名单公布！ IKO人形机器人运动部件优化设计白皮书 中科院宁波材料所《AM》：“牛百叶状”聚酰亚胺/碳纳米管气凝胶，用于航空航天和电子行业 天津理工大学《Small Methods》：基于石墨烯的双连续芯壳和管状金属纳米结构的直接合成法，用于电池电极材料
联系我们：info@booksci.cn Book学术提供免费学术资源搜索服务，方便国内外学者检索中英文文献。致力于提供最便捷和优质的服务体验。 Copyright © 2023 布克学术 All rights reserved.
京ICP备2023020795号-1
ghs 京公网安备 11010802042870号
Book学术文献互助
Book学术文献互助群
群 号：604180095
Book学术官方微信