Cell | 人工智能时代！-AI设计MLH1小分子结合蛋白提升引导编辑（prime editing）效率

本文探讨了引导编辑（prime editing, PE）技术在基因编辑中的应用及其效率提升策略。背景方面，PE技术结合CRISPR/Cas9系统和逆转录酶MMLV，可实现精准基因编辑，但早期工具效率偏低。研究目的是通过抑制DNA错配修复（MMR）通路，利用人工智能工具设计小分子蛋白MLH1-SB，以提升PE编辑效率。实验结果表明，MLH1-SB能有效抑制MMR通路，显著提升多种PE系统的编辑效率，且在多种细胞类型和小鼠体内均表现良好，未增加脱靶风险或影响细胞安全。结论指出，人工智能在基因编辑技术开发中具有革新性作用，MLH1-SB为临床转化提供了新选择。