NAR | 中国药科大学徐澍/郭永健研究发现特定途径可删除DNA大片段

本研究由中国药科大学徐澍和郭永健团队发表在《Nucleic Acids Research》上，开发了一种新型DNA编辑工具TaqTth-hpRNA，该工具由紧凑的重组taqth核酸酶和简单的发夹RNA引导探针组成。研究表明，TaqTth-hpRNA能高效切割单链DNA，无需严格的序列基序，且在大肠杆菌和哺乳动物细胞中表现出高效率和特异性。该工具通过微同源介导的末端连接途径产生大片段缺失，特别适用于常染色体显性遗传病的治疗。此外，该工具对目标区域的错配高度敏感，能特异性切割单核苷酸突变的APPlon而不影响野生型APP。这一发现为基因治疗提供了新的潜在策略。