打一针，修复5种大脑突变！《细胞》：这项技术有望让罕见病患者重获新生

本研究由哈佛大学刘如谦教授团队与杰克逊实验室合作，利用先导编辑技术在小鼠模型中成功修复了导致儿童交替性偏瘫（AHC）的ATP1A3基因突变。AHC是一种罕见的遗传性神经疾病，目前尚无根治方法。研究团队通过单次脑内注射，成功修正了小鼠大脑细胞中高达85%的致病突变，显著改善了症状并延长了小鼠的存活时间。该技术展示了其高效性和安全性，并有望应用于其他遗传性疾病的治疗。