【科技前沿】Science｜彭勃/曹立/饶艳霞团队首次实现小胶质细胞替换临床治疗，成功阻断致死性脑病ALSP病程进展

本研究由彭勃、曹立、饶艳霞团队在《Science》期刊发表，首次实现了小胶质细胞替换临床治疗，成功阻断了致死性脑病ALSP的病程进展。ALSP是一种由CSF1R基因突变引发小胶质细胞功能障碍的遗传性白质脑病，患者通常在成年后发病，病情进展迅速，目前尚无有效治疗方案。研究团队建立了两种携带CSF1R热点突变的小鼠模型，全面复现了ALSP的病理学和行为学特征，并首次揭示传统骨髓细胞移植（tBMT）在ALSP特定病理背景下能够实现高效细胞替换和神经功能改善。研究团队在8名确诊ALSP患者中开展基于tBMT的小胶质细胞替换治疗，并完成2年随访，结果显示患者脑部结构无进展性破坏，多个运动和认知功能评分稳定甚至出现改善。这项成果标志着我国在小胶质细胞干预领域处于国际领先地位。