STTT丨四川大学牛挺等团队研究发现PM可显著抑制多种对肿瘤存活至关重要的关键蛋白和信号通路，并可能增强抗肿瘤免疫反应

本研究探讨了甲磺酸普依司他（PM）作为一种高选择性HDAC I/IIb抑制剂在复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）和淋巴瘤中的疗效及机制。背景方面，MM和淋巴瘤发病率上升，现有疗法虽取得进展，但仍面临复发和难治性挑战。研究目的是评估PM的临床前和I期临床试验效果及其对肿瘤微环境的调节作用。结果显示，PM在MM和淋巴瘤细胞系及小鼠模型中表现出优异的抗肿瘤活性，优于泛HDAC抑制剂帕比司他。I期临床试验中，PM在r/rMM和r/r淋巴瘤患者中显示出良好的安全性和疗效，特别是在淋巴瘤患者中客观缓解率高达61.6%。机制上，PM通过抑制肿瘤生存因子和增强免疫反应发挥抗肿瘤作用。结论认为，PM对MM中等有效，但对淋巴瘤非常有效，支持进一步开展联合治疗的临床试验。