从冷门概念到产业热潮,这项技术正兑现一位父亲的承诺
学术经纬
2025-06-18 20:05
文章摘要
本文回顾了蛋白降解靶向嵌合体(PROTAC)技术从实验室概念到临床应用的演进历程,重点探讨了其在儿童实体瘤等难治性癌症中的突破性应用。文章以神经母细胞瘤患儿埃文的真实案例为切入点,揭示了儿童癌症治疗领域长期面临的"不可成药"靶点困境。通过Mossé博士团队与林德伯格家庭的合作案例,展示了PROTAC技术如何突破传统药物限制,靶向降解MYCN等关键致癌蛋白。目前全球已有30余款PROTAC候选药物进入临床试验,首款药物vepdegestrant已进入上市申请阶段。与此同时,分子胶等新型蛋白降解技术也在快速发展,为攻克"不可成药"靶点提供了更多可能性。尽管面临选择性优化等挑战,蛋白降解疗法正展现出变革癌症治疗的巨大潜力。
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