被病痛折磨长达36年，一度打算做肺移植，她靠2款新型药物彻底“刷新”人生 | Bilingual

本文讲述了一位患有囊性纤维化（CF）36年的患者玛丽·弗雷，通过两款新型CFTR调节剂药物Trikafta和Alyftrek的治疗，显著改善了病情和生活质量。囊性纤维化是一种罕见的遗传病，由CFTR基因突变导致，影响多个器官功能，尤其是肺部。2019年，玛丽尝试了Trikafta，肺功能提高了19个百分点，避免了肺移植手术。2024年，她又尝试了新一代药物Alyftrek，肺功能进一步提升至11年来的最高值。这两款药物均来自Vertex Pharmaceuticals公司，通过靶向CFTR蛋白功能缺陷，为患者带来希望。文章还提到药明康德在纤维化药物开发中的贡献，支持了超过40个IND申请。