新型 CAR T 获得 FDA RMAT 认定，治疗致命脑瘤！

本文介绍了BrainChild Bio公司自主研发的靶向B7-H3的CAR-T细胞疗法BCB-276获得美国FDA授予的“再生医学高级疗法”（RMAT）资格，用于治疗弥漫性脑桥脑胶质瘤（DIPG）。DIPG是一种无有效治愈手段的小儿高致死性脑瘤，现有治疗手段极其有限。BCB-276采用创新的“局部脑内注射”给药方式，通过植入式导管将CAR-T细胞直接注入脑脊液，实现对肿瘤床的精准打击。该疗法已在BrainChild-03一期试验中得到临床验证，显示出令人鼓舞的生存获益。BrainChild Bio计划于2025年第四季度启动关键性II期多中心注册试验，以支持未来向FDA递交生物制品许可申请（BLA）。