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MIT张锋，再发Nature大子刊！

BioMed科技 2025-05-08 19:46
文章摘要
本研究背景聚焦于IscB系统作为一种新型的微型RNA引导的核酸酶，具有体积小、双链切割能力和可编程性等优势，但在人类细胞中的编辑活性和特异性较低。研究目的是通过正交同源物筛选、蛋白质工程和RNA工程等方法，开发一种高效、特异性高且体积小的IscB变体NovaIscB。研究结论表明，NovaIscB在多个目标位点上表现出显著的编辑活性提升，同时保持了较高的特异性，并通过AAV递送系统在小鼠体内实现了持久的PCSK9基因表达抑制效果。
MIT张锋，再发Nature大子刊！
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