Nat Rev Drug Discov综述｜药物分子靶点全景图

本文综述了药物分子靶点的全景图，强调了基于机制的药物发现中对药物靶点定义的重要性。作者整理了893个人类和病原体来源的生物分子，1578种美国FDA批准的药物通过这些分子发挥作用。研究发现优势靶点家族在各疾病领域持续占据主导地位，但也显示了新颖的首创机制的增长，特别是在肿瘤学领域。文章探讨了生物活性类别与临床成功之间的关系，以及人类与动物模型之间、病原体与人类基因组之间直系同源物的存在情况。通过三个独立团队的合作，强调了在准确定义分子疗法靶点方面持续存在的一些挑战，并提出了阐明分子药理学和药物疗效复杂性的惯例。