Science｜复旦大学郁金泰团队发现帕金森病全新治疗靶点，并利用AI找到潜在治疗药物

帕金森病（PD）是一种常见的神经退行性疾病，主要影响运动和认知功能。该研究首次发现了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2，并揭示了其作为病理性α-突触核蛋白（α-Syn）的神经元受体的作用机制。通过大规模全基因组关联分析（GWAS），研究团队发现FAM171A2基因的突变与帕金森病风险显著相关。实验验证显示，FAM171A2能促进α-Syn纤维的内吞，加剧病理扩散和运动功能障碍；而敲低FAM171A2则能减少α-Syn纤维的内吞，保护多巴胺能神经元。研究团队还利用人工智能技术预测了FAM171A2-α-Syn复合物结构，并筛选出潜在的小分子抑制剂Bemcentinib，为帕金森病的精准治疗提供了新方向。