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光激活RNA碱基编辑器用于体内基因治疗

自然系列 2025-04-15 12:40
文章摘要
本研究介绍了华东师范大学李大力课题组开发的光激活RNA腺苷碱基编辑器（PA-rABE），该系统通过蓝光照射实现时空特异性的RNA碱基编辑。该系统由mini dCas13X和光控Magnets系统驱动的分段ADAR2蛋白组成，具有高度光依赖性、低脱靶效应和良好的可逆性。研究通过AAV递送PA-rABE成功修复了B型血友病小鼠的凝血功能，展示了其在精准基因治疗中的应用潜力。未来，PA-rABE有望用于CAR-T细胞治疗等领域，以精准调控基因表达。
光激活RNA碱基编辑器用于体内基因治疗
查看文献： Engineering a photoactivatable A-to-I RNA base editor for gene therapy in vivo
查看期刊： Nature biotechnology
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