陈佳、杨力研究组合作通过切割ADAR抑制剂实现特异高效的RNA编辑

本文介绍了陈佳、杨力研究组合作开发的一种新型RNA碱基编辑器RtABE，通过切割ADAR抑制剂实现特异高效的RNA编辑。研究背景指出RNA编辑相对于DNA编辑具有可逆性和安全性优势，但存在脱靶效应问题。研究目的是开发一种低脱靶效应、高效率的RNA碱基编辑器。研究团队筛选了ADAR蛋白抑制剂，并结合分裂的TEV蛋白与工程化向导RNA，开发出RtABE系统。该系统在靶向位点处能切除抑制剂获得脱氨活性，而在非靶向位点保持关闭状态，从而显著降低脱靶效应。实验证明，RtABE在Hurler综合征模型小鼠中实现了长期、高效和精准的RNA碱基编辑，为遗传性疾病的临床治疗提供了新希望。