文献分享 | Nat. Commun.：工程化环状向导RNA增强微型CRISPR/Cas12f系统的基因激活与腺嘌呤碱基编辑效率
YaolabHNU
2025-04-01 21:00
文章摘要
本研究通过设计和优化环状gRNA（cgRNA），显著提升了CRISPR/Cas12f系统的基因激活效率和腺嘌呤碱基编辑（ABE）效率。cgRNA因其共价闭合环结构具有更高的稳定性，使基因激活效率提升1.9至19.2倍，结合相分离系统后进一步提升2.3至3.9倍。在ABE系统中，cgRNA不仅提高编辑效率1.2至2.5倍，还缩小了编辑窗口，降低了脱靶风险。研究还在小鼠肝脏中验证了其体内有效性，为基因治疗提供了更高效的微型工具。
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