Adv Sci丨NOP56基因内含子中的非经典反平行“椅式”G-四链体结构

本文研究了中国科学院杭州医学研究所韩达研究员和郭沛副研究员团队在NOP56基因1号内含子中发现的一种非经典反平行“椅式”G-四链体结构（NOP56-G4）。通过液体核磁共振波谱技术，团队测定了NOP56-G4的高分辨率三维结构，并揭示了其独特的拓扑特征。研究发现，小分子PDS能够结合并稳定NOP56-G4，进而降低癌细胞中NOP56 mRNA的水平。这一发现不仅证明了靶向内含子区G-四链体结构以调控基因表达的可行性，还为靶向核酸结构的药物开发提供了新的思路。研究结果发表在《Advanced Science》上，为癌症治疗提供了潜在的新靶点。