Cell Stem Cell | hiPSCs用于帕金森病自体细胞疗法的安全性和有效性的临床前评估

本文探讨了使用人类诱导多能干细胞（hiPSCs）进行帕金森病自体细胞疗法的安全性和有效性。研究团队从帕金森病患者的皮肤活检中提取成纤维细胞，重编程生成hiPSCs，并通过全基因组/外显子测序确保其基因组完整性。随后，hiPSCs被分化为中脑多巴胺能细胞（mDACs），并在小鼠和大鼠模型中进行安全性和疗效评估。结果显示，mDACs在移植后未引发肿瘤，且能显著改善帕金森病模型动物的运动功能。然而，不同患者来源的mDACs在疗效上存在差异，多巴胺能纤维密度是评估疗效的关键指标。研究强调了严格监控hiPSCs基因组完整性的重要性，为即将开展的临床试验提供了宝贵数据。