Science | 上海有机所与合作者发现帕金森病治疗的潜在新靶点FAM171A2

本文介绍了中国科学院上海有机化学研究所与复旦大学附属华山医院等合作团队在《Science》杂志上发表的最新研究成果，该研究发现了帕金森病（PD）治疗的新潜在靶点FAM171A2。研究通过全基因组关联分析发现FAM171A2的多个突变体与PD风险显著相关，并揭示了FAM171A2介导神经元对PD病理蛋白α-syn淀粉样纤维的摄取和传播的致病机制。此外，研究团队通过人工智能技术筛选出能够抑制FAM171A2与α-syn淀粉样纤维结合的小分子抑制剂bemcentinib，为PD的治疗提供了新的药物研发思路。