Nature Biotechnology：在灌注的人肝脏中测试AAV载体
奇物论
2025-02-02 22:34
文章摘要
本文探讨了在常温机器灌注下离体维持的正常和脂肪变性人类肝脏中AAV基因转移的研究。研究背景在于现有临床前模型无法准确预测AAV载体在人类中的安全性和有效性。研究目的是通过模拟人类基因转移，评估不同AAV衣壳在肝脏中的转导效率，特别是脂肪变性肝脏中的变化。研究结论表明，脂肪变性对AAV基因转移具有复杂影响，不同衣壳在肝细胞和肝窦内皮细胞（LSEC）中的转导效率存在显著差异，这对基因治疗具有重要意义。
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