阿尔茨海默病治疗新方向！《自然》子刊：直接跳过“毒性”基因有特效

本文介绍了一种新型基因编辑工具SPLICER，该工具基于CRISPR/Cas9技术，能够实现特定外显子的跳跃，从而减少有害蛋白的生成。研究团队在阿尔茨海默病相关的APP基因上测试了SPLICER的效果，发现其能有效减少毒性淀粉样β蛋白的生成，并在小鼠模型中验证了这一效果。SPLICER通过同时靶向外显子起始两端的序列，提高了外显子跳跃的效率，并在多个外显子中显示出显著的效果。研究团队认为，外显子跳跃技术对于治疗阿尔茨海默病等神经退行性疾病具有巨大的潜力，能够避免有害蛋白在大脑中的过度累积。