文献速递 | RNA硫代磷酸酯修饰的最新进展

本文综述了RNA硫代磷酸酯（PS）修饰的最新进展，重点介绍了其在siRNA和反义寡核苷酸（ASO）中的应用。PS修饰通过替换RNA骨架中的磷酸二酯键为硫代磷酸酯键，显著增强了RNA分子对核酸酶的抗性，延长了其在体内的半衰期，并在基因治疗和核酸药物中展现出重要价值。研究表明，PS修饰不仅能提高siRNA的药代动力学和药效学性质，还能增强mRNA的翻译效率。此外，PS修饰的ASO在靶向治疗胃癌等疾病中表现出显著的抗肿瘤效果。然而，PS修饰也可能引发免疫反应，需在临床应用中谨慎评估。