Transl Psychiat：仝加等报道治疗神经退行性疾病的潜在新靶点

仝加博士团队在《Translational Psychiatry》发表的研究揭示了GABA受体α1亚单位在PPT1介导的去棕榈酰化过程中的关键作用，以及其棕榈酰化稳态对GABA能神经传递、神经元网络振荡和小鼠大脑高级功能的重要性。研究发现，PPT1的缺失会导致突触膜上棕榈酰化的GABA受体α1亚单位积累，从而增强GABA能神经传递。此外，GABA受体和PPT1结合位点的突变模仿了PPT1缺乏小鼠的表型，突出了GABA受体在神经元蜡样脂褐质沉积症（NCL）发病机制中的重要性。这些发现将GABA受体定位为一个潜在的治疗靶点，不仅适用于CLN1疾病，还可能适用于其他由GABA受体功能障碍引起的神经退行性疾病，为开发新的治疗方法提供了新的方向。