两张图!1篇Nature Biotechnology:增强生物大分子治疗剂跨越血脑屏障的模块化系统!
奇物论
2024-11-27 22:31
文章摘要
本文介绍了美国西奈山伊坎医学院的研究团队设计的一种模块化系统,旨在增强生物大分子治疗剂跨越血脑屏障(BBB)的能力。研究背景是生物大分子如寡核苷酸在治疗应用中的潜力,但由于BBB的存在,其脑部输送面临挑战。研究目的在于开发一种通过静脉给药实现生物大分子脑部输送的技术。研究结论表明,通过共价结合特定小分子BBB穿越剂与生物大分子,研究人员成功设计并合成了四类BBB穿越共轭物(BCCs),其中BCC10显示出显著的BBB穿透性和基因沉默效果,且在动物模型中表现出良好的生物相容性和安全性。这一系统为治疗中枢神经系统疾病提供了新的策略。
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