PNAS | 高通量筛选小分子稳定剂对戈谢病和帕金森病中错误折叠的葡萄糖脑苷脂酶的调控作用
Immunity Advances
2024-11-10 00:45
文章摘要
本研究通过高通量筛选技术，开发了一个用于识别和优化能够稳定葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的小分子化合物平台。该平台成功识别了多种潜在的治疗分子，包括已知的药理学伴侣和蛋白稳态调节剂，这些分子能够显著提高GCase的溶酶体转运效率和蛋白水平，为戈谢病和帕金森病的治疗提供了新的策略。研究还展示了药理学伴侣和蛋白稳态调节剂联用的协同效应，显示出组合疗法可能成为未来治疗神经性戈谢病和GBA1相关帕金森病的有效策略。
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