王潇课题组利用化学修饰和拓扑结构改造构建多帽mRNA及含帽环状RNA,提高RNA药物的翻译效率
自然系列
2024-10-21 12:40
文章摘要
王潇课题组通过化学修饰和拓扑结构改造,构建了多帽mRNA及含帽环状RNA,显著提高了RNA药物的翻译效率。研究背景是传统mRNA药物的半衰期短和蛋白生产能力有限,限制了其在高治疗阈值疗法中的应用。研究目的在于发展新的mRNA优化方法,以提高蛋白表达量,推动下一代mRNA药物的产生。研究结果表明,通过mRNA-寡聚核苷酸组装策略(RNA LEGO),实现了mRNA的模块化合成和化学空间上的探索,显著提高了mRNA的翻译效率。此外,研究者还构建了带有枝状帽结构的环状RNA(QRNA),并在体外和体内验证了其翻译效率的提高。结论是,该研究为mRNA药物的设计和优化提供了新的思路,并在mRNA疫苗和蛋白替代疗法中展示了显著的治疗效果。
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