Adv Sci丨Yang Sun团队利用基因编辑技术治疗Pde6a视网膜色素变性

BioArtMED 2024-09-29 14:30
文章摘要
视网膜色素变性(RP)是一种遗传性视网膜疾病,Pde6a基因突变是引发该病的重要原因之一。斯坦福大学Yang Sun团队利用碱基编辑(BE)和先导编辑(PE)技术,成功修复了RP小鼠模型中的Pde6a基因点突变,恢复了感光细胞功能,部分改善了小鼠的视觉功能。该研究为利用新兴基因编辑技术治疗Pde6a相关的视网膜退行性疾病提供了概念验证。
Adv Sci丨Yang Sun团队利用基因编辑技术治疗Pde6a视网膜色素变性
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