Adv Sci丨Yang Sun团队利用基因编辑技术治疗Pde6a视网膜色素变性
BioArtMED
2024-09-29 14:30
文章摘要
视网膜色素变性(RP)是一种遗传性视网膜疾病,Pde6a基因突变是引发该病的重要原因之一。斯坦福大学Yang Sun团队利用碱基编辑(BE)和先导编辑(PE)技术,成功修复了RP小鼠模型中的Pde6a基因点突变,恢复了感光细胞功能,部分改善了小鼠的视觉功能。该研究为利用新兴基因编辑技术治疗Pde6a相关的视网膜退行性疾病提供了概念验证。
本站注明稿件来源为其他媒体的文/图等稿件均为转载稿,本站转载出于非商业性的教育和科研之目的,并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如转载稿涉及版权等问题,请作者速来电或来函联系。