Science | 世界首次大脑基因编辑的背后：更多的细节

文章背景：基因编辑技术被视为治疗遗传病的未来方向，尤其针对罕见神经发育疾病。研究目的：基于CHD3基因突变导致的罕见脑疾病（梅的病例），科学家设计AAV9病毒载体基因编辑治疗，旨在首次实现在大脑中修复基因错误。结论：尽管猴子实验显示肝损伤和肾损伤风险，临床试验仍在伦理审查不足的情况下推进。患者梅在治疗后因血栓性微血管病死亡，死亡与治疗“肯定相关”。后续发表的《自然》论文未提及死亡及安全风险，引发对科学伦理、知情同意、商业利益冲突及监管漏洞的深刻反思。基因治疗需平衡创新勇气与安全边界，严格审查动物数据至关重要。