罕见病诊疗再进阶，2024-2025指南更新+要点总结，免费溯源不踩坑丨世界血友病日

本文围绕2024-2025年血友病诊疗指南更新进行总结。背景方面，血友病是一种X染色体连锁隐性遗传的罕见出血性疾病，新型疗法如长效凝血因子、非因子药物及基因治疗不断涌现。研究目的旨在梳理近期国内外权威指南的核心更新，为临床实践提供参考。结论指出，当前血友病诊疗已进入以目标为导向、个体化、多学科综合管理的新时代，新指南在疾病定义（纳入女性患者）、治疗分类、并发症管理及康复理念上均有重要突破。