Sci Adv丨李沉简团队开发自失活CRISPR系统实现亨廷顿舞蹈症基因治疗新突破
BioArt
2026-03-21 17:08
文章摘要
背景：亨廷顿舞蹈症是一种由HTT基因突变引起的神经退行性疾病，目前缺乏有效治疗方法。CRISPR基因编辑技术虽具潜力，但长期表达存在安全风险。研究目的：李沉简团队旨在开发一种自失活CRISPR系统，以提高基因治疗的安全性和有效性，并在亨廷顿病小鼠模型中验证其治疗效果。结论：该自失活CRISPR系统通过AAV递送，能高效降低突变亨廷顿蛋白水平，改善小鼠行为缺陷并延长寿命，且在疾病不同阶段干预均有效，为神经退行性疾病的基因治疗提供了新策略。
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