Vita | 马丽佳/李颜团队开发人T细胞靶向的AAV-M2变体，单针介导的体内CAR-T疗法实现红斑狼疮的免疫重置

背景：CAR-T细胞疗法在自身免疫性疾病如系统性红斑狼疮（SLE）中展现出潜力，但传统体外制备方法成本高、流程复杂。研究目的：开发一种能靶向人T细胞的腺相关病毒（AAV）变体，实现单针给药在体内生成CAR-T细胞，以简化治疗并降低成本。结论：研究团队通过AI辅助设计出AAV6-M2变体，能特异性结合T细胞表面的CD62L分子，在人源化SLE小鼠模型中，单次静脉注射成功生成CAR-T细胞，高效清除致病B细胞并逆转器官损伤，同时显著降低肝脏毒性，为自身免疫疾病治疗提供了安全、通用的新方案。