Sci\u00A0Transl\u00A0Med丨李辉团队开发First-in-class小分子药物靶向微管结合蛋白AVIL治疗脑胶质瘤

背景：胶质母细胞瘤（GBM）是最致命的神经系统恶性肿瘤，现有疗法效果有限，患者生存率低，亟需开发新型疗法和药物靶点。研究目的：美国弗吉尼亚大学李辉团队旨在探索并验证AVIL作为GBM驱动癌基因的靶向治疗潜力，开发靶向AVIL的First-in-class小分子抑制剂。结论：研究发现AVIL在GBM中高表达且与不良预后相关，其小分子抑制剂能高效穿透血脑屏障，通过调控微管蛋白动力学抑制肿瘤生长，在多种GBM临床前模型中显示出显著抗肿瘤疗效和良好安全性，无显著毒性，为GBM治疗提供了新靶点和新策略。