Cell | 首都医科大学王伊龙/清华大学张明君破解中枢神经系统给药百年难题：基于颅骨免疫细胞的递送途径获临床前与前瞻性临床试验支持

背景：中枢神经系统（CNS）疾病药物开发长期受限于血脑屏障（BBB）对药物渗透的阻碍，导致脑内药物积累不足、治疗效果不理想，且现有基于免疫细胞的递送策略面临临床转化挑战。研究目的：该研究旨在开发一种基于颅骨免疫细胞的新型药物递送途径，通过载药纳米颗粒（NPs）劫持颅骨免疫细胞，利用其通过颅骨-脑膜通道（SMCs）迁移的特性，绕过血脑屏障，实现高效、靶向的中枢神经系统药物递送。结论：临床前卒中模型显示，该策略能显著改善短期和长期预后，且所需药物剂量仅为常规静脉给药的1/15；前瞻性临床试验进一步证实了其在治疗恶性脑卒中中的可行性和安全性，为CNS疾病治疗提供了具有转化潜力的新平台。