【前沿进展】专家点评Nat Biotechnol | 张强锋/汪阳明团队开发SMRTnet:一种不依赖RNA三维结构的靶向RNA小分子药物发现的人工智能方法

背景：RNA作为药物靶点的重要性日益凸显，但传统靶向RNA的小分子药物研发面临周期长、成本高、成功率低等挑战，且RNA三级结构解析困难。研究目的：开发一种不依赖RNA三级结构的人工智能方法SMRTnet，用于预测小分子-RNA相互作用及结合位点，以加速靶向RNA小分子药物的早期发现。结论：SMRTnet基于RNA二级结构信息，能精准预测小分子-RNA互作，在计算筛选中平均实验命中率达21.1%，显著高于传统方法，并成功鉴定出靶向MYC RNA的先导化合物，展现出抗肿瘤活性，为RNA靶向药物研发提供了高效技术路径。