Nat Commun | 张晓辉/王晓刚/张阳团队合作利用AI设计出精准紧凑型腺嘌呤碱基编辑器（PNLM-pcABE）
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2025-12-23 17:00
文章摘要
背景：基因编辑技术为遗传病治疗提供了新途径，其中腺嘌呤碱基编辑器（ABE）可修复由单核苷酸变异引起的疾病，但现有高效ABE版本存在邻近碱基突变和脱靶编辑等安全风险。研究目的：研究团队旨在利用人工智能开发一种高精度、低脱靶、小尺寸的新型腺嘌呤碱基编辑工具。结论：通过蛋白质核酸语言模型设计出的PNLM-pcABE在维持高效编辑活性的同时，具备更精准的编辑窗口，几乎消除脱靶编辑，并在细胞和小鼠模型中成功纠正致病突变，展示了其在基因治疗和疾病建模中的广泛应用潜力。
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