脑部药物新突破：穿越“不可逾越”的血脑屏障
自然系列
2025-12-11 12:40
文章摘要
本文背景为血脑屏障严重阻碍了大分子生物药物进入大脑，限制了多种脑部疾病的治疗。研究目的是探讨利用大脑天然运输系统的穿梭分子技术，以高效、靶向地将治疗性大分子（如抗体、蛋白质、基因治疗载体）递送入脑，革新神经药理学。结论指出，该技术已在亨特综合征等罕见病及阿尔茨海默病的临床试验中展现出前景，能提高药物入脑效率并降低副作用，尽管在精准靶向递送等方面仍面临挑战，但正推动针对癌症、神经退行性疾病等多种脑部疾病的新疗法研发，并吸引了大量投资。
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