Nature Rev Chem重要综述：全面总结基因组疗法的“脑部递送”化学策略

本文综述了基因组疗法治疗中枢神经系统疾病时，脑部递送所面临的挑战及化学策略。背景是血脑屏障限制了传统大分子药物的进入，而现有侵入性递送方式存在风险。研究目的是总结脂质纳米颗粒、聚合物和寡核苷酸偶联物等非病毒递送平台的化学设计、功能、优势与局限，以提升核酸药物跨越血脑屏障和靶向脑部细胞的效率。结论指出，这些化学递送平台通过结构优化（如脂质改造、配体修饰）在疾病模型中展现出潜力，但普遍存在脑部递送效率不均、穿透能力有限等问题；未来需通过新型化学设计、机器学习辅助优化以及探索新兴载体（如细胞外囊泡）来推动其临床转化。