Cell Stem Cell综述 | 彭勃/饶艳霞团队总结小胶质细胞替换从动物模型实现到临床治疗的五年快速发展历程

背景：小胶质细胞是中枢神经系统关键的免疫细胞，其基因突变可导致或加速神经退行性疾病。研究目的：彭勃/饶艳霞团队系统总结了小胶质细胞替换疗法在过去五年中，从动物模型到临床应用的快速发展历程，旨在阐明其核心原理、技术路径与未来方向。结论：该综述明确了小胶质细胞再殖、移植与替换的术语，提出了原发性与协同性小胶质细胞病的概念，并阐述了实现高效替换需遵循的核心原则（建立并维持小胶质细胞空龛）。2025年，该策略首次成功应用于临床，阻断了ALSP患者的疾病进展，证明了其可行性、安全性和有效性，标志着该领域的重要突破，并有望成为治疗多种神经退行性疾病的平台技术。