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PNAS | 郝沛和李轩课题组合作开发新型RNA碱基编辑器AMBER

iNature 2025-11-11 10:30
文章摘要
本研究背景基于RNA编辑技术相比DNA编辑具有可逆性和更高安全性，但现有C>U编辑工具存在免疫原性高、递送困难等问题。研究目的是开发新型人源化RNA单碱基编辑器AMBER，通过改造ADAR2蛋白结构实现高效精准的C>U转换。研究结论表明AMBER在细胞和小鼠模型中成功实现靶标编辑，具有分子量小、低免疫原性和高编辑效率的优势，转录组分析显示其脱靶效应极低，为遗传病RNA治疗提供了新技术路径。
PNAS | 郝沛和李轩课题组合作开发新型RNA碱基编辑器AMBER
查看文献： An ADAR2-mimic base editor for efficient C-to-U RNA editing in vivo.
查看期刊： Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America
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