J Am Chem Soc | 北京大学深圳研究生院李子刚/尹丰团队最新进展：分而后合的脂质体RiboTAC靶向降解RNA
AutophagyAdvances
2025-11-06 20:33
文章摘要
本文背景是传统小分子药物因蛋白靶点结合位点限制而开发受限，RNA靶向治疗成为精准医学新方向。研究目的是开发新型LipoSM-RiboTAC平台，通过模块化设计解决传统RiboTAC开发中连接子优化复杂和合成周期长的问题。结论表明该平台通过拆分RNA靶向与RNase招募功能，成功验证了对MYC mRNA等模型的降解效果，在动物实验中展现出良好肿瘤靶向性和治疗效果，为高通量RNA靶向药物开发提供了可编程化平台。
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