JCI：熊曼团队建立纹状体中型多棘神经元分化新技术，为亨廷顿病的细胞替代治疗奠定基础

背景：亨廷顿病是一种由HTT基因突变导致的神经退行性疾病，主要表现为纹状体中型多棘神经元特异性退变，目前缺乏有效治疗方法。研究目的：复旦大学熊曼团队旨在建立高效稳定的人多能干细胞分化为纹状体中型多棘神经元的新技术，并验证其在亨廷顿病模型中的治疗潜力。结论：研究成功开发出3D无血清悬浮分化体系，能够高效生成功能性人源中型多棘神经元亚型；移植实验证实这些细胞能在亨廷顿病小鼠脑中长期存活，精准重建受损的神经环路直接通路和间接通路，并显著改善运动功能障碍，为亨廷顿病的细胞替代治疗提供了关键技术支撑和理论依据。