“不可成药”转录因子综述:从结构无序到精准靶向

iNature 2025-10-21 10:20
文章摘要
本文围绕"不可成药"转录因子的靶向治疗展开论述。背景方面,转录因子作为基因表达调控的关键蛋白,因结构无序且缺乏明显结合口袋,长期被视为小分子药物设计的难点。研究目的聚焦于通过新兴技术突破转录因子靶向治疗瓶颈,重点分析了MYC、STAT3等关键转录因子的结构特征与致病机制。结论指出随着PROTAC等靶向降解技术的发展,转录因子已成为药物研发的重要方向,文中特别介绍了MYC蛋白通过二聚化获得稳定构象的特性,以及STAT蛋白在肿瘤微环境中的核心调控作用,为传统"不可成药"靶点的治疗提供了新的研发思路。
“不可成药”转录因子综述:从结构无序到精准靶向
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