ACS Nano | 福州大学杨黄浩等团队研发的二硫键修饰的siRNA纳米滴眼液实现靶向视网膜血管生成的无创基因疗法

本文针对病理性视网膜血管生成的治疗挑战，提出了一种创新的无创基因递送策略。背景方面，眼部作为基因治疗的理想靶器官面临多重眼屏障的阻碍，导致传统滴眼液生物利用度极低，而眼内注射存在并发症风险。研究目的旨在开发一种基于巯基介导摄取机制的DS-siRNA纳米滴眼液，模拟病毒穿透眼屏障的方式实现高效视网膜递送。结论表明，该纳米滴眼液通过巯基-二硫键交换反应成功突破眼屏障，在脉络膜新生血管和视网膜母细胞瘤模型中显示出优于玻璃体内注射的抗血管生成疗效，为视网膜疾病治疗提供了安全有效的新途径。