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Nat Mater | 中国科学院魏妥团队合作开发新型“肽基脂质”平台实现mRNA精准器官靶向递送和先导编辑

AutophagyAdvances 2025-09-15 09:40
文章摘要
背景：传统脂质纳米颗粒（LNP）存在肝脏趋向性，限制其在肝外疾病治疗中的应用。研究目的：开发可预测性器官靶向mRNA递送平台，实现多器官特异性递送和先导编辑。结论：研究团队创建肽基可离子化脂质（PIL）材料，建立PILOT平台，无需配体修饰即可实现肺、肝、脾、胸腺和骨骼的特异性mRNA递送，并在肝脏和肺部实现高效先导编辑，为精准基因治疗奠定基础。
Nat Mater | 中国科学院魏妥团队合作开发新型“肽基脂质”平台实现mRNA精准器官靶向递送和先导编辑
查看文献： Tissue-specific mRNA delivery and prime editing with peptide–ionizable lipid nanoparticles
查看期刊： Nature Materials
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