程强/魏妥最新Nature Materials：肽-可电离脂质纳米粒，组织特异性靶向！
奇物论
2025-09-03 21:24
文章摘要
背景：mRNA脂质纳米颗粒（LNP）在肝脏递送方面已取得临床进展，但非肝脏器官靶向仍面临挑战。研究目的：通过合理设计肽离子化脂质（PIL），开发具有器官选择性的mRNA递送系统。结论：研究团队成功构建了PILOT平台，实现了肺、肝、脾等多个器官的特异性mRNA递送和基因编辑，肝脏靶向效率达94.8%，并在prime编辑中取得显著成果，为mRNA基因治疗提供了可预测的设计策略。
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