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Nat Mater丨北京大学程强等团队研究设计的PILOT LNP平台在器官特异性PE疗法中具有巨大的应用前景

iNature 2025-09-03 08:00
文章摘要
背景：mRNA脂质纳米颗粒（LNP）技术面临难以实现细胞和组织特异性递送及避免肝脏蓄积的瓶颈。研究目的：开发一种肽可电离脂质（PIL）的合理设计方法，构建具有器官选择性mRNA递送功能的脂质纳米颗粒平台。结论：研究成功建立PILOT平台，通过固相支持合成技术实现肺、肝、脾、胸腺和骨骼的特异性靶向，并在肝脏和肺脏中实现高效引导编辑，为器官特异性基因编辑疗法提供新策略。
Nat Mater丨北京大学程强等团队研究设计的PILOT LNP平台在器官特异性PE疗法中具有巨大的应用前景
查看文献： Tissue-specific mRNA delivery and prime editing with peptide–ionizable lipid nanoparticles
查看期刊： Nature Materials
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